腭裂缺损、桡骨性骨性狭窄和耳聋等疾病都是由基因突变引起的遗传性疾病。基因治疗是一种针对患者的基因突变进行修复或替换的治疗方法，因此对于这些遗传性疾病来说，基因治疗是最有希望的疗法之一。 通过基因治疗，可以直接干预患者的基因，修复或替换有缺陷的基因，从而治疗疾病的根本原因。相比传统的药物治疗或手术治疗，基因治疗具有更为精准和有效的治疗效果，可以减少患