颅面畸形、骨骼异常和智力发育障碍综合征1型（Craniofacial, Skeletal, and Intellectual Developmental Disorder 1, CSID1）是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无有效的治疗方法。基因治疗被认为是最有希望的疗法之一，原因如下： 1. 疾病的根本原因是基因突变导致的蛋白质功能异常，基因治疗可以通过修复或替换受影响的基因来纠正这一问题。 2. 基因治疗可以直接干预疾病的发病