常染色体显性遗传性智力发育障碍48型（ADNP综合征）是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无特效治疗方法。然而，基因治疗被认为是最有希望的疗法之一，原因如下： 1. 靶向治疗：基因治疗可以直接针对患者体内缺陷的基因进行修复或替代，从而恢复正常的基因功能。对于ADNP综合征患者来说，通过修复或替代ADNP基因的缺陷，有望改善其智力发育障碍的症状。 2. 治疗效果持久：基因治疗